Валеева Диана Салаватовна, заместитель главного врача по медицинской части, главный внештатный детский специалист-гастроэнтерологМинздрава Республики Башкортостан; ассистент кафедры поликлинической и неотложной педиатрии
450092, Уфа, ул. Степана Кувыкина, д. 98
450008, Уфа, ул. Ленина, д. 3
Diana S. Valeeva, Deputy Chief Physician for Medical Affairs, Chief Pediatric Gastroenterologist of the Ministry of Health of the Republic of Bashkortostan; Assistant Professor of the Department of Outpatient and Emergency Pediatrics
98, Stepan Kuvykin St., Ufa, Republic of Bashkortostan, 450092
3, Lenin St., Ufa, Republic of Bashkortostan, 450008
Трофимова Виктория Георгиевна, провизор-технолог
450092, Уфа, ул. Степана Кувыкина, д. 98
Viktoriya G. Trofimova, Pharmacist- Technologist
98, Stepan Kuvykin St., Ufa, Republic of Bashkortostan, 450092
Введение. Высокоэффективные CFTR-модуляторы существенно изменили клинический фенотип муковисцидоза, включая нутритивный статус, однако данные о динамике антропометрических показателей у детей при последовательном применении оригинального и генерического препаратов тройной фиксированной комбинации в рамках одного МНН (ивакафтор + тезакафтор + элексакафтор и ивакафтор) остаются ограниченными.Цель. Изучить динамику антропометрических показателей и статуса питания у детей с муковисцидозом в Республике Башкортостан на фоне патогенетической терапии тройной фиксированной комбинацией ивакафтор + тезакафтор + элексакафтор и ивакафтор оригинальным и генерическим препаратом в условиях рутинной клинической практики.Материалы и методы. Проведено ретроспективное когортное наблюдение 38 детей с муковисцидозом. Оценивали массу тела, рост, индекс массы тела (ИМТ) и распределение по категориям массы тела на фоне терапии препаратом Трикафта® через 6, 12, 18 и 24 мес., а также после перевода на препарат Трилекса® через 6 и 12 мес.Результаты. На фоне Трикафта суммарный прирост ИМТ составил 0,67 кг/м² через 6 мес., 1,01 кг/м² через 12 мес., 1,29 кг/м² через 18 мес. и 1,62 кг/м² через 24 мес. по сравнению с исходным уровнем. После перевода на Трилекса прирост ИМТ составил 0,28 кг/м² через 6 мес. и 0,38 кг/м² через 12 мес. Доля детей с белково-энергетической недостаточностью (БЭН) снизилась с 28,9 до 23,6% через 6 мес. терапии Трикафта, а к моменту перевода на Трилекса – 18,4%. У 13,1% пациентов диагностировалась БЭН через 6 мес. терапии Трилекса. Доля пациентов с нормальной массой тела увеличилась с 50,0 до 63,0%, затем до 68,4 и 70,1% соответственно.Выводы. Патогенетическая терапия тройной комбинацией с переходом в рамках одного МНН с Трикафта на Трилекса сопровождалась улучшением антропометрических показателей у детей с муковисцидозом и подчеркивает необходимость персонализированного нутритивного мониторинга
Introduction. Highly effective CFTR modulators have substantially reshaped the clinical phenotype of cystic fibrosis, including nutritional status. However, real-world evidence on anthropometric changes in children receiving sequential originator-to-generic ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor/ivacaftor therapy remains limited.Aim. To assess nutritional and anthropometric outcomes in children with cystic fibrosis from the Republic of Bashkortostan treated with ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor/ivacaftor, with particular attention to treatment duration and sequential switching from Trikafta® to Trilexa®.Materials and methods. This retrospective cohort study included 38 pediatric patients with cystic fibrosis. Body weight, height, body mass index (BMI), and nutritional status categories were evaluated during Trikafta therapy at 6, 12, 18, and 24 months and after switching to Trilexa at 6 and 12 months.Results. BMI increased progressively during Trikafta therapy, reaching +0.67 kg/m² at 6 months, +1.01 kg/m² at 12 months, +1.29 kg/m² at 18 months, and +1.62 kg/m² at 24 months relative to pretreatment baseline. The incremental BMI gain over consecutive 6-month intervals was 0.67, 0.34, 0.28, and 0.33 kg/m², respectively. Following the switch to Trilexa, BMI increased by a further 0.28 kg/m² at 6 months and 0.77 kg/m² at 12 months. The proportion of patients with protein-energy malnutrition declined from 28.9% at treatment initiation to 23.6% after 6 months, to 18.4% at the time of switching, and to 13.1% after 6 months of generic therapy. The proportion of patients with normal BMI increased from 50.0% at baseline to 63.0% after 6 months of originator therapy, then to 68.4% at switching and to 70.1% after 6 months of generic therapy.Conclusion. Ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor/ivacaftor therapy was associated with improved nutritional status and anthropometric outcomes in children with cystic fibrosis. Sequential switching from the originator to the generic formulation was not associated with loss of nutritional benefit, and favorable anthropometric trends were maintained over follow-up.
The authors declare that there are no conflicts of interest present.