Динамика антропометрических показателей у детей с муковисцидозом при терапии ивакафтором/ тезакафтором/элексакафтором и ивакафтором с переходом в рамках одного МНН в Республике Башкортостан

Введение. Высокоэффективные CFTR-модуляторы существенно изменили клинический фенотип муковисцидоза, включая нутритивный статус, однако данные о динамике антропометрических показателей у детей при последовательном применении оригинального и генерического препаратов тройной фиксированной комбинации в рамках одного МНН (ивакафтор + тезакафтор + элексакафтор и ивакафтор) остаются ограниченными.
Цель. Изучить динамику антропометрических показателей и статуса питания у детей с муковисцидозом в Республике Башкортостан на фоне патогенетической терапии тройной фиксированной комбинацией ивакафтор + тезакафтор + элексакафтор и ивакафтор оригинальным и генерическим препаратом в условиях рутинной клинической практики.
Материалы и методы. Проведено ретроспективное когортное наблюдение 38 детей с муковисцидозом. Оценивали массу тела, рост, индекс массы тела (ИМТ) и распределение по категориям массы тела на фоне терапии препаратом Трикафта® через 6, 12, 18 и 24 мес., а также после перевода на препарат Трилекса® через 6 и 12 мес.
Результаты. На фоне Трикафта суммарный прирост ИМТ составил 0,67 кг/м² через 6 мес., 1,01 кг/м² через 12 мес., 1,29 кг/м² через 18 мес. и 1,62 кг/м² через 24 мес. по сравнению с исходным уровнем. После перевода на Трилекса прирост ИМТ составил 0,28 кг/м² через 6 мес. и 0,38 кг/м² через 12 мес. Доля детей с белково-энергетической недостаточностью (БЭН) снизилась с 28,9 до 23,6% через 6 мес. терапии Трикафта, а к моменту перевода на Трилекса – 18,4%. У 13,1% пациентов диагностировалась БЭН через 6 мес. терапии Трилекса. Доля пациентов с нормальной массой тела увеличилась с 50,0 до 63,0%, затем до 68,4 и 70,1% соответственно.
Выводы. Патогенетическая терапия тройной комбинацией с переходом в рамках одного МНН с Трикафта на Трилекса сопровождалась улучшением антропометрических показателей у детей с муковисцидозом и подчеркивает необходимость персонализированного нутритивного мониторинга

1. Turck D, Braegger CP, Colombo C, Declercq D, Morton A, Pancheva R et al. ESPEN-ESPGHAN-ECFS guidelines on nutrition care for infants, children, and adults with cystic fibrosis. Clin Nutr. 2016;35(3):557–577. https://doi.org/10.1016/j.clnu.2016.03.004.

2. Bower JK, Volkova N, Ahluwalia N, Sahota G, Xuan F, Chin A et al. Real-world safety and effectiveness of elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor in people with cystic fibrosis: Interim results of a long-term registry-based study. J Cyst Fibros. 2023;22(4):730–737. https://doi.org/10.1016/j.jcf.2023.03.002.

3. Katz T, van Dorst J, Prentice B, Chan CL, Declercq D, Gonska et al. Consensus-based guidance for the nutritional management of children with cystic fibrosis on ELEXACAFTOR/TEZACAFTOR/IVACAFTOR. J Cyst Fibros. 2026:S1569-1993( 26)00033-0. https://doi.org/10.1016/j.jcf.2026.02.004.

4. Linguiti G, Granberg V, Leonetti G, Lassandro G, Lassandro M, Delvecchio M, Giordano P. Beyond BMI: Nutritional Recovery and Functional Implications of CFTR Modulators in Cystic Fibrosis. Biology. 2026;15(4):367. https://doi.org/10.3390/biology15040367.

5. Крылова НА, Амелина ЕЛ, Красовский СА, Кагазежев РУ, Афанасьева МВ. Состав тела больных муковисцидозом: его влияние на показатели заболеваемости и выживаемости, динамика на фоне таргетной терапии. Пульмонология. 2026;36(2):262–271. https://doi.org/10.18093/0869-0189-2026-36-2-262-271.

6. Szentpetery SE. Evolving nutritional needs, obesity, and overweight status in cystic fibrosis. Curr Opin Pulm Med. 2023;29(6):610–614. https://doi.org/10.1097/MCP.0000000000001013.

7. Alicandro G, Zazzeron L, Visciola V, Bulfamante A, Biffi A, Corti F et al. Nutritional outcomes in people with cystic fibrosis receiving elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor: A 24-mo real-world study. Nutrition. 2026;142:112984. https://doi.org/10.1016/j.nut.2025.112984.

8. Миронова ОА, Лебедев АИ, Пушкарева АЕ. Эффективность таргетной терапии муковисцидоза у детей. Российский педиатрический журнал. 2025;28(1 Suppl.):65–66. Режим доступа: https://www.rosped.ru/jour/article/view/1359/1288.

9. Соколов И, Пушкарева АЕ, Боровик ТЭ, Симонова ОИ, Бушуева ТВ, Скворцова ВА и др. Особенности нутритивного статуса детей с муковисцидозом и возможные пути его коррекции на фоне таргетной терапии. Педиатрия. Журнал имени Г.Н. Сперанского. 2025;104(2):169–177. https://doi.org/10.24110/0031-403X-2025-104-2-169-177.

10. Куцев СИ, Ижевская ВЛ, Кондратьева ЕИ. Таргетная терапия при муковисцидозе. Пульмонология. 2021;31(2):226–236. https://doi.org/10.18093/0869-0189-2021-31-2-226-236.

11. Кондратьева ЕИ, Одинаева НД, Паснова ЕВ, Фатхуллина ИР, Шерман ВД. Эффективность и безопасность тройной терапии (элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор) у детей с муковисцидозом: 12-месячное наблюдение. Пульмонология. 2024;34(2):218–224. https://doi.org/10.18093/0869-0189-2024-34-2-218-224.

12. Кондратьева ЕИ, Воронкова АЮ, Фатхуллина ИР, Орлов АВ, Пятеркина ОГ, Протасова ТА, Псюрникова ОС. Исследование эффективности и безопасности генерического препарата ивакафтор + тезакафтор + элексакафтор/ивакафтор (торговое наименование Трилекса®). Пульмонология. 2025;35(6):832–843. https://doi.org/10.18093/0869-0189-2025-35-6-832-843.

13. Marshalkina TV, Zhanuzakova NT, Mukatova IY, Kim SS, Amelina EL. The first results of targeted therapy in children with cystic fibrosis in Kazakhstan. Nauka i Zdravookhranenie. 2024;26(4):7–14. Available at: https://elibrary.ru/piejag. 14. Abdulrahem N, Cheng S, Eckford P, Stephenson A, Stanojevic S, Sykes J. 2022 Annual Data Report. The Canadian Cystic Fibrosis Registry. Toronto, Canada: Cystic Fibrosis Canada; 2023. 56 p. Available at: https://www.mouthmedia.com/wp-content/uploads/2025/01/2022AnnualDataReport-WEB.pdf.

14. Pollak M, Gambazza S, Orenti A, De Rose V, Prais D, Kerem E, Mei Zahav M. Respiratory infections after elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor treatment in people with cystic fibrosis: analysis of the European Cystic Fibrosis Society Patient Registry. ERJ Open Res. 2025;11(4):01248–2024. https://doi.org/10.1183/23120541.01248-2024.

15. Bell SC, Mall MA, Gutierrez H, Macek M, Madge S, Davies JC et al. The future of cystic fibrosis care: a global perspective. Lancet Respir Med. 2020;8(1):65–124. https://doi.org/10.1016/S2213-2600(19)30337-6.

16. Авдеев СН, Аветисян ЛР, Амелина ЕЛ, Баранов АА, Баранова ИА, Басова АЯ и др. Кистозный фиброз (муковисцидоз): клинические рекомендации. 2025. 305 с. Режим доступа: https://ostrovaru.com/material/klinicheskie-rekomendaczii-po-kistoznomu-fibrozu-mukovisczidozu-2021-g.

17. Амелина ЕЛ, Каширская НЮ, Кондратьева ЕИ, Красовский СА, Старинова МА, Воронкова АЮ, Гинтер ЕК (ред.). Регистр пациентов с муковисцидозом в Российской Федерации. 2023 год. М.: МЕДПРАКТИКА-М; 2025. 70 с. https://doi.org/10.61726/1981.2025.26.16.001