Изменения в компонентном составе тела детей с муковисцидозом на фоне таргетной терапии: пилотное исследование

Введение. Основная терапия муковисцидоза носит консервативный характер и в первую очередь включает муколитическую и антибактериальную терапию. Большая роль отводится диетотерапии, которая направлена на коррекцию нутритивных нарушений. Она предусматривает заместительную терапию ферментами поджелудочной железы и применение высококалорийных энтеральных добавок, способствующих улучшению нутритивного статуса пациентов.

Цель. Изучить влияние таргетной терапии на изменения в компонентном составе тела детей с муковисцидозом.

Материалы и методы. В одноцентровом ретроспективном исследовании были изучены 67 протоколов биоимпедансометрии (Диамант-АИСТ-мини) у 31 пациента в возрасте от 4 до 17 лет: 15 мальчиков (48%) и 16 девочек (52%). В рамках наблюдательного исследования пациенты были разделены на 2 группы: основную – 11 человек (35%), получавших таргетную терапию в течение 1 года, и группу сравнения – 20 детей (65%), у которых оценка нутритивного статуса проводилась до назначения таргетной терапии. Все дети получали заместительную ферментную терапию и нутритивную поддержку смесями для энтерального питания, рекомендованными для пациентов с муковисцидозом. Оценка компонентного состава тела проводилась ежегодно во время плановой госпитализации.

Результаты. Значимых различий показателей Z-score роста, массы тела и индекса массы тела в группах не выявлено. Компонентный состав тела имел различия. При анализе жировой массы, ее доли и отклонений в доле сухой клеточной массы в зависимости от применения (неприменения) таргетной терапии были выявлены статистически значимые различия (p = 0,046; p = 0,020; p = 0,021 соответственно). На фоне таргетной терапии у пациентов отмечалось увеличение жировой массы в компонентном составе тела и ее доли на фоне роста доли сухой клеточной массы. В группе сравнения содержание жировой массы, ее доли и сухой клеточной массы было ниже возрастных нормативов.

Выводы. Таргетная терапия улучшила контроль над заболеванием, но изменила компонентный состав тела у пациентов, ее получавших. Нутритивная поддержка остается необходимым методом лечения пациентов с муковисцидозом.

1. Баранов АА, Намазова-Баранова ЛС, Куцев СИ, Авдеев СН, Полевиченко ЕВ, Белевский АС и др. Кистозный фиброз (муковисцидоз): клинические рекомендации. М.; 2021. Режим доступа: https://library.mededtech.ru/rest/documents/KP372/.

2. Gaschignard M, Beaufils F, Lussac-Sorton F, Gallet P, Clouzeau H, Menard J et al. Nutritional impact of CFTR modulators in children with cystic fibrosis. Front Pediatr. 2023;11:1130790. https://doi.org/10.3389/fped.2023.1130790.

3. Кондратьева ЕИ, Авдеев СН, Куцев СИ. Новые возможности таргетной терапии муковисцидоза. Пульмонология. 2025;35(2):167–176. https://doi.org/10.18093/0869-0189-2025-35-2-167-176.

4. Bass R, Brownell JN, Stallings VA. The Impact of Highly Effective CFTR Modulators on Growth and Nutrition Status. Nutrients. 2021;13(9):2907. https://doi.org/10.3390/nu13092907.

5. Calella P, Valerio G, Brodlie M, Donini LM, Siervo M. Cystic fibrosis, body composition, and health outcomes: a systematic review. Nutrition. 2018;55-56:131–139. https://doi.org/10.1016/j.nut.2018.03.052.

6. Gomes A, Hutcheon D, Ziegler J. Association Between Fat-Free Mass and Pulmonary Function in Patients With Cystic Fibrosis: A Narrative Review. Nutr Clin Pract. 2019;34(5):715–727. https://doi.org/10.1002/ncp.10251.

7. Mielus M, Sands D, Woynarowski M. Improving nutrition in cystic fibrosis: A systematic literature review. Nutrition. 2022;102:111725. https://doi.org/10.1016/j.nut.2022.111725.

8. Mariotti Zani E, Grandinetti R, Cunico D, Torelli L, Fainardi V, Pisi G, Esposito S. Nutritional Care in Children with Cystic Fibrosis. Nutrients. 2023;15(3):479. https://doi.org/10.3390/nu15030479.

9. Bass R, Alvarez JA. Nutritional status in the era of highly effective CFTR modulators. Pediatr Pulmonol. 2024;59(Suppl. 1):S6–S16. https://doi.org/10.1002/ppul.26806.

10. Knott-Torcal C, Sebastián-Valles F, Girón Moreno RM, Martín-Adán JC, Jiménez-Díaz J, Marazuela M et al. A prospective study to assess the impact of a novel CFTR therapy combination on body composition in patients with cystic fibrosis with F508del mutation. Clin Nutr. 2023;42(12):2468–2474. https://doi.org/10.1016/j.clnu.2023.10.015.

11. Bailey J, Krick S, Fontaine KR. The Changing Landscape of Nutrition in Cystic Fibrosis: The Emergence of Overweight and Obesity. Nutrients. 2022;14(6):1216. https://doi.org/10.3390/nu14061216.

12. Mason KA, Rogol AD. Trends in Growth and Maturation in Children with Cystic Fibrosis Throughout Nine Decades. Front Endocrinol. 2022;13:935354. https://doi.org/10.3389/fendo.2022.935354.

13. Фатхуллина ИР, Кондратьева ЕИ, Одинаева НД, Воронкова АЮ, Жекайте ЕК, Воронин СВ, Куцев СИ. Результаты внедрения неонатального скрининга на муковисцидоз (18-летнее наблюдение). Пульмонология. 2025;35(2):221–229. https://doi.org/10.18093/0869-0189-2025-35-2-221-229.

14. Sun BZ, Sawicki GS. Advances in Care and Outcomes for Children with Cystic Fibrosis. Clin Chest Med. 2024;45(3):625–637. https://doi.org/10.1016/j.ccm.2024.03.006.

15. Бушуева ТВ, Боровик ТЭ, Рославцева ЕА, Симонова ОИ, Соколов И, Гусева ИМ и др. Недостаточность питания у детей с муковисцидозом и возможность ее коррекции с помощью специализированной смеси. Вопросы детской диетологии. 2023;21(1):5–13. https://doi.org/10.20953/1727-5784-2023-1-5-13.

16. Лябина НВ, Тихоновский ПА, Симонова ОИ, Быстрова СГ, Соколов И, Широкова ИВ. Сравнение форм углеводного обмена у детей с муковисцидозом. Consilium Medicum. 2024;26(4):246–250. https://doi.org/10.26442/20751753.2024.4.202761.

17. Owen E, Williams JE, Davies G, Wallis C, Grant RL, Fewtrell MS. Growth, Body Composition, and Lung Function in Prepubertal Children with Cystic Fibrosis Diagnosed by Newborn Screening. Nutr Clin Pract. 2021;36(6):1240–1246. https://doi.org/10.1002/ncp.10604.

18. Nagy R, Gede N, Ocskay K, Dobai BM, Abada A, Vereczkei Z et al. Association of Body Mass Index With Clinical Outcomes in Patients With Cystic Fibrosis: A Systematic Review and Meta-analysis. JAMA Netw Open. 2022;5(3):e220740. https://doi.org/10.1001/jamanetworkopen.2022.0740.

19. Calella P, Valerio G, Thomas M, McCabe H, Taylor J, Brodlie M, Siervo M. Association between body composition and pulmonary function in children and young people with cystic fibrosis. Nutrition. 2018;48:73–76. https://doi.org/10.1016/j.nut.2017.10.026.

20. Tran JK, Ooi CY, Blazek K, Katz T. Body composition and body mass index measures from 8 to 18 years old in children with cystic fibrosis. J Cyst Fibros. 2023;22(5):851–856. https://doi.org/10.1016/j.jcf.2023.06.003.

21. Орлов АВ, Пашкевич АА, Матвеев ВС, Вайнер ЛБ, Начинкина ТА, Краева ЛА и др. Методика профилактики внутрибольничного инфицирования в Санкт-Петербурге. Медицинский академический журнал. 2022;22(2):137–146. https://doi.org/10.17816/MAJ108748.

22. Harindhanavudhi T, Wang Q, Dunitz J, Moran A, Moheet A. Prevalence and factors associated with overweight and obesity in adults with cystic fibrosis: A single-center analysis. J Cyst Fibros. 2020;19(1):139–145. https://doi.org/10.1016/j.jcf.2019.10.004.

23. Snowball JE, Flight WG, Heath L, Koutoukidis DA. A paradigm shift in cystic fibrosis nutritional care: Clinicians’ views on the management of patients with overweight and obesity. J Cyst Fibros. 2023;22(5):836–842. https://doi.org/10.1016/j.jcf.2023.03.011.

24. McDonald CM, Reid EK, Pohl JF, Yuzyuk TK, Padula LM, Vavrina K, Altman K. Cystic fibrosis and fat malabsorption: Pathophysiology of the cystic fibrosis gastrointestinal tract and the impact of highly effective CFTR modulator therapy. Nutr Clin Pract. 2024;39(Suppl. 1):S57–S77. https://doi.org/10.1002/ncp.11122.

25. Симонова ОИ, Соколов И. Что нового в питании пациентов с муковисцидозом. Вопросы практической педиатрии. 2024;19(4):98–102. https://doi.org/10.20953/1817-7646-2024-4-98-102.

26. Баканова ЮМ, Гульмамедова КВ, Трапезникова АЮ. Особенности клинической картины и диагностики муковисцидоза. Children’s Medicine of the North-West. 2023;11(3):97–109. https://doi.org/10.56871/CmN-W.2023.34.39.007.

27. Завьялова АН, Хавкин АИ, Новикова ВП. Причины и варианты профилактики саркопении у детей. Российский вестник перинатологии и педиатрии. 2022;67(2):34–42. https://doi.org/10.21508/1027-4065-2022-67-2-34-42.

28. Завьялова АН, Яковлева МН, Смирнова КИ, Лисица ИА, Шогирадзе ЛД, Новикова ВП. Половые различия распределения жировой ткани. Предикторы саркопении. Журнал акушерства и женских болезней. 2025;74(1):84–99. https://doi.org/10.17816/JOWD634638.

29. Павловская ЕВ, Строкова ТВ. Диетическая коррекция ожирения у детей и подростков. Children’s Medicine of the North-West. 2024;12(2):31–44. https://doi.org/10.56871/CmN-W.2024.41.88.003.